COVID-19

Novosti sa sjednice CHMP-a iz prosinca 2024. godine

18.12.2024.

Povjerenstvo za humane lijekove (engl. Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) je povjerenstvo Europske agencije za lijekove (EMA) zaduženo za pripremu mišljenja o pitanjima vezanima uz lijekove za primjenu u ljudi u Europskoj uniji (EU). CHMP ima ključnu ulogu u odobravanju lijekova putem centraliziranog postupka davanja odobrenja, čime se bolesnicima u EU-u omogućuje pristup novim terapijskim opcijama.

CHMP preporučio odobravanje 17 novih lijekova

CHMP je na sjednici u prosincu 2024. godine preporučio odobravanje 17 novih lijekova.

CHMP je preporučio:

• davanje odobrenja za lijek Andembry (garadacimab), namijenjen prevenciji ponavljajućih napadaja hereditarnog (nasljednog) angioedema, rijetkog, potencijalno po život opasnog poremećaja kojeg karakteriziraju napadaji u obliku oticanja kože i sluznice. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status);
• davanje odobrenja za lijek Beyonttra (akoramidis), namijenjen liječenju divljeg tipa transtiretinske amiloidoze ili varijantne transtiretinske amiloidoze u odraslih bolesnika s kardiomiopatijom, bolesti koja zahvaća srčani mišić. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status);
• davanje odobrenja za lijek Kavigale (sipavibart), monoklonsko protutijelo namijenjeno prevenciji bolesti COVID-19 u imunokompromitiranih osoba u dobi od 12 ili više godina. Dodatne informacije o razini aktivnosti monoklonskih protutijela usmjerenih protiv proteina šiljka (engl. spike protein) na nove varijante virusa SARS-CoV-2 dostupne su u nastavku teksta;
• davanje odobrenja za lijek Kostaive (zapomeran), samoreplicirajuće mRNA cjepivo namijenjeno prevenciji bolesti COVID-19 u osoba u dobi od 18 ili više godina;
• davanje odobrenja za lijek Nemluvio (nemolizumab), namijenjen liječenju atopijskog dermatitisa, (kronične bolesti kože) i nodularnog pruriga (prurigo nodularis), slabije prepoznatog upalnog kožnog stanja;
• davanje odobrenja za lijek Rytelo (imetelstat), namijenjen liječenju odraslih bolesnika s anemijom ovisnom o transfuziji zbog mijelodisplastičnih sindroma vrlo niskog, niskog ili srednjeg rizika, kod kojih koštana srž ne proizvodi dovoljno zdravih krvnih stanica ili trombocita. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status);
• davanje odobrenja za lijek Seladelpar Gilead (seladelparlizin dihidrat), namijenjen liječenju primarnog bilijarnog kolangitisa, autoimune bolesti jetre. Ovaj lijek je u razvoju imao potporu EMA-ine PRIME sheme odobravanja (engl. PRIority MEdicines, prioritetni lijekovi), koja tvrtkama koje razvijaju obećavajuće lijekove za liječenje stanja u kojima postoji nezadovoljena medicinska potreba omogućuje raniji i intenzivniji znanstveni dijalog te regulatornu potporu. Također, ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status);
• davanje uvjetnog odobrenja za lijek Welireg (belzutifan), namijenjen liječenju tumora povezanih s von Hippel-Lindauovom bolešću i uznapredovalog svjetlostaničnog karcinoma bubrežnih stanica. Ovo je prvi lijek namijenjen liječenju von Hippel-Lindauove bolesti, rijetkog genetskog poremećaja koji uzrokuje ciste i tumore.

CHMP je preporučio davanje odobrenja za tri lijeka na temelju hibridnih zahtjeva za davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet, koji se jednim dijelom temelje na rezultatima nekliničkih i kliničkih ispitivanja provedenih s ranije odobrenim referentnim lijekom, dok se drugim dijelom temelje na novim podacima:

• davanje odobrenja za lijek Emcitate (tiratrikol), prvi lijek namijenjen liječenju periferne tireotoksikoze u bolesnika s Allan-Herndon-Dudley sindromom, vrlo rijetkom, kroničnom i teškom bolešću uzrokovanom mutacijama u genu koji kodira protein prijenosnika hormona štitnjače MCT8. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status);
• davanje odobrenja za lijek Paxneury (gvanfacin), namijenjen liječenju poremećaja hiperaktivnosti i deficita pažnje (ADHD) u djece;
• davanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Tuzulby (metilfenidatklorid) za pedijatrijsku primjenu (engl. paediatric-use marketing authorisation, PUMA), namijenjen liječenju poremećaja hiperaktivnosti i deficita pažnje (ADHD) u djece.

CHMP je preporučio davanje odobrenja za šest biosličnih lijekova:

• Avtozma (tocilizumab), namijenjen liječenju reumatoidnog artritisa, sistemskog juvenilnog idiopatskog artritisa, poliartikularnog juvenilnog idiopatskog artritisa, arteritisa divovskih stanica, teškog ili po život opasnog sindroma otpuštanja citokina izazvanog CAR-T stanicama te bolesti COVID-19;
• Eydenzelt (aflibercept), namijenjen liječenju neovaskularne senilne makularne degeneracije, kao i poremećaja vida uzrokovanog makularnim edemom nastalim zbog začepljenja retinalne vene i poremećaja vida uzrokovanog dijabetičkim makularnim edemom te poremećaja vida uzrokovanog neovaskularizacijom žilnice kod kratkovidnosti;
• Osenvelt (denosumab), namijenjen prevenciji koštanih događaja (simptoma i komplikacija vezanih uz kosti) u odraslih s uznapredovalim malignim bolestima koje zahvaćaju kosti te liječenju odraslih i koštano sazrelih adolescenata s gigantocelularnim tumorom kosti;
• Stoboclo (denosumab), namijenjen liječenju osteoporoze u žena u postmenopauzi, gubitka koštane mase povezanog s hormonskom ablacijom u muškaraca koji imaju povećani rizik od fraktura i gubitka koštane mase povezanog s dugotrajnom sistemskom terapijom glukokortikoidima;
• Yesintek (ustekinumab), namijenjen liječenju plak psorijaze u odraslih i djece te psorijatičnog artritisa ili Crohnove bolesti u odraslih;
• Zefylti (filgrastim), namijenjen liječenju neutropenije i mobilizaciji progenitorskih (matičnih krvotvornih) stanica iz periferne krvi.

Preporuke za proširenje terapijskih indikacija za osam lijekova

CHMP je preporučio proširenje indikacije za lijek Ofev na liječenje progresivnih fibrozirajućih intersticijskih bolesti pluća (IBP) u djece i adolescenata u dobi od šest ili više godina. Trenutačno nema odobrenih lijekova za navedena stanja u djece. Fibrozirajući IBP-ovi obuhvaćaju skupinu rijetkih, složenih i heterogenih respiratornih poremećaja koji mogu biti povezani s brojnim uzrocima, uključujući abnormalnosti rasta ili autoimuna stanja poput reumatoidnog artritisa.

Dodatno, CHMP je preporučio sedam proširenja indikacija za lijekove već odobrene u Europskoj uniji: Blincyto, Bridion, Flucelvax Tetra, Jemperli, Omvoh, Rekambys i Vocabria.

Ponovno razmatranje prethodno donesenog mišljenja CHMP-a

Nositelji odobrenja za lijekove Cinainu i Kizfizo zatražili su ponovno razmatranje negativnog mišljenja EMA-e donesenog u studenom 2024. godine. Nositelj odobrenja za lijek Keytruda zatražio je ponovno razmatranje mišljenja EMA-e donesenog u studenom 2024. godine.

Nakon primitka obrazloženja za navedene zahtjeve, EMA će ponovno razmotriti inicijalna mišljenja i donijeti konačnu preporuku.

Ostale novosti

Nakon preporuke za davanje odobrenja za lijek Kavigale, Radna skupina za hitne slučajeve (engl. Emergency Task Force, ETF) pri EMA-i izdala je ažuriranu izjavu o gubitku aktivnosti monoklonskih protutijela usmjerenih na protein šiljka (engl. spike protein) zbog pojave novih varijanti virusa SARS-CoV-2. ETF preporučuje zdravstvenim radnicima da provjere trenutačnu epidemiološku situaciju u svojoj regiji.

Podaci iz nedavnog ispitivanja pokazali su da lijek Alofisel (darvadstrocel), namijenjen liječenju kompleksnih analnih fistula (abnormalnih prolaza između donjih dijelova crijeva i kože blizu anusa) u odraslih s Crohnovom bolešću nije dovoljno učinkovit. Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka Alofisel u promet zaključio je da nije u mogućnosti dostaviti dodatne podatke o učinkovitosti lijeka kako je zahtijevala EMA te je odlučio povući lijek s tržišta EU-a.

CHMP je dovršio ocjenu zahtjeva za proširenje indikacije lijeka Mounjaro (tirzepatid) na liječenje opstruktivne apneje u snu (engl. obstructive sleep apnoea, OSA) u odraslih osoba s pretilošću. Lijek Mounjaro je namijenjen za liječenje odraslih osoba s nedovoljno dobro kontroliranom šećernom bolešću tipa II, kao dodatak dijeti i tjelovježbi. Također je kao dodatak dijeti i tjelovježbi namijenjen za pomoć u smanjenju i održavanju tjelesne težine u osoba s pretilošću (indeks tjelesne mase [ITM] od 30 kg/m² ili više) ili osoba s prekomjernom tjelesnom težinom (ITM između 27 kg/m² i 30 kg/m²) koje imaju zdravstvene probleme povezane s tjelesnom težinom. CHMP smatra da je primjena lijeka Mounjaro u ovoj skupini bolesnika već obuhvaćena odobrenom indikacijom za kontrolu tjelesne težine te da zasebna indikacija koja bi se odnosila na liječenje umjerenog do teškog oblika OSA-e u odraslih osoba s pretilošću nije potrebna.

Više o sjednici CHMP-a održanoj u prosincu 2024. godine možete pročitati na internetskim stranicama EMA-e, odnosno ovdje.

Više informacija o CHMP-u i do sada održanim sjednicama dostupno je ovdje.