Farmakovigilancija

Novosti sa sjednice CHMP-a iz svibnja 2024. godine

17.06.2024.

Povjerenstvo za humane lijekove (engl. Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) je povjerenstvo Europske agencije za lijekove (EMA) zaduženo za pripremu mišljenja o pitanjima vezanima uz lijekove za primjenu u ljudi u Europskoj uniji (EU). CHMP ima ključnu ulogu u odobravanju lijekova putem centraliziranog postupka davanja odobrenja, čime se bolesnicima u EU-u omogućuje pristup novim terapijskim opcijama.

CHMP preporučio odobravanje 14 novih lijekova

CHMP je na sjednici u svibnju 2024. godine preporučio odobravanje 14 novih lijekova.

CHMP je preporučio:

• davanje odobrenja u iznimnim okolnostima za lijek Adzynma (rADAMTS13), enzimsku nadomjesnu terapiju namijenjenu liječenju djece i odraslih bolesnika s kongenitalnom trombotičkom trombocitopeničnom purpurom, rijetkim, po život opasnim poremećajem krvi kojeg karakterizira stvaranje ugrušaka u malim krvnim žilama po cijelom tijelu što može dovesti do oštećenja organa i prijevremene smrti. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
• davanje odobrenja za lijek Akantior (poliheksanid), namijenjen liječenju akantamebnog keratitisa, teške, progresivne i po vid opasne infekcije rožnice koju karakteriziraju intenzivna bol i osjetljivost na svjetlost (fotofobija). Akantamebni keratitis je rijetka bolest koja se primarno pojavljuje u osoba koje nose kontaktne leće. Ovom je lijeku tijekom razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).
• davanje odobrenja za lijek Cejemly (sugemalimab), namijenjen liječenju metastatskog raka pluća nemalih stanica u odraslih bolesnika.
• davanje uvjetnog odobrenja za lijek Durveqtix (fidanakogen elaparvovek), novu gensku terapiju namijenjenu liječenju hemofilije B, rijetkog nasljednog poremećaja zgrušavanja krvi. Lijek Durveqtix je u razvoju imao potporu EMA-ine PRIME sheme odobravanja (engl. PRIority MEdicines, prioritetni lijekovi), koja tvrtkama koje razvijaju obećavajuće lijekove za liječenje stanja u kojima postoji nezadovoljena medicinska potreba omogućuje raniji i intenzivniji znanstveni dijalog te regulatornu potporu.
• davanje odobrenja za cjepivo Fluenz (cjepivo protiv influence, živo, atenuirano, za nos), namijenjeno profilaksi influence u djece i adolescenata u dobi od 24 mjeseca do manje od 18 godina.
• davanje odobrenja za lijek GalliaPharm (germanijev[⁶⁸Ge] klorid/galijev[⁶⁸Ga] klorid), namijenjen radioaktivnom označavanju različitih setova za pripremu radiofarmaceutika koji se koriste za snimanje pozitronskom emisijskom tomografijom (PET).
• davanje odobrenja za cjepivo Ixchiq (cjepivo protiv chikungunye, živo), prvo cjepivo u Europskoj Uniji namijenjeno zaštiti odraslih od bolesti uzrokovane virusom chikungunye koji se prenosi na ljude putem zaraženih komaraca. Chikungunya je endemska bolest u mnogim (sup)tropskim zemljama i uzrokuje ponavljajuće epidemije. Zbog klimatskih promjena može se proširiti i na regije koje su do sada bile pošteđene. Cjepivo Ixchiq je u razvoju imalo potporu EMA-ine PRIME sheme odobravanja i ocijenjeno je u sklopu OPEN ( Opening procedures at EMA to non-EU authorities) okvira za promicanje globalnog javnog zdravlja.
• davanje odobrenja za lijek Zegalogue (dasiglukagon), namijenjen liječenju teške hipoglikemije u odraslih, adolescenata i djece u dobi od šest i više godina, koji imaju dijabetes melitus.
• davanje odobrenja za biosličan lijek Avzivi (bevacizumab), namijenjen liječenju raka debelog crijeva ili završnog crijeva, raka dojke, raka pluća nemalih stanica, raka bubrežnih stanica, epitelnog raka jajnika, raka jajovoda ili primarnog peritonealnog raka i raka vrata maternice.
• davanje odobrenja za pet generičkih lijekova:
  Apexelsin (paklitaksel), namijenjen liječenju metastatskog raka dojke;
  Dasatinib Accord Healthcare (dasatinib), namijenjen liječenju kronične mijeloične leukemije;
  Pomalidomide Accord (pomalidomid), Pomalidomide Krka (pomalidomid) i Pomalidomide Zentiva (pomalidomid), namijenjeni liječenju multiplog mijeloma.

Preporuke za proširenje terapijskih indikacija za sedam lijekova

CHMP je preporučio sedam proširenja indikacija za lijekove već odobrene u Europskoj uniji: Dupixent, Eliquis, Kinpeygo, Livmarli, Skyrizi, Tagrisso i Tevimbra.

Povlačenje zahtjeva za davanje odobrenja i proširenje indikacije

Povučen je zahtjev za davanje odobrenja za lijek Kinharto, koji je trebao biti namijenjen liječenju odraslih bolesnika sa simptomatskim kroničnim zatajenjem srca sa smanjenom ejekcijskom frakcijom. To je stanje kod kojeg se srčani mišić ne kontrahira (steže) učinkovito.

Povučen je zahtjev za proširenje indikacije na primjenu lijeka Scenesse u adolescenata s eritropoetskom protoporfirijom, rijetkom bolešću koja uzrokuje nepodnošenje svjetlosti.

Ishod ponovnog razmatranja prethodno donesenog mišljenja CHMP-a

Nakon ponovnog razmatranja, CHMP je potvrdio prethodno doneseno negativno mišljenje o davanju odobrenja za lijek Nezglyal. Ovaj lijek trebao je biti namijenjen liječenju cerebralne adrenoleukodistrofije, genetske bolesti kod koje dolazi do oštećenja mijelinske ovojnice koja obavija živčana vlakna u mozgu i kralježničnoj moždini.

Ostale novosti

Ocjena zahtjeva za obnovu odobrenja za lijek Translarna

CHMP je ponovno započeo ocjenu zahtjeva za obnovu uvjetnog odobrenja za lijek Translarna (ataluren), lijek odobren za liječenje Duchenneove mišićne distrofije.

U siječnju 2024. godine, CHMP je donio negativno mišljenje o obnovi uvjetnog odobrenja za stavljanje lijeka u promet, temeljem ocjene svih dostupnih podataka.

Europska komisija sada je zatražila od CHMP-a da dodatno razmotri jesu li dostupni podaci o lijeku Translarna dovoljno sveobuhvatni da se donese zaključak o omjeru koristi i rizika lijeka, te mogu li dodatni podaci o primjeni lijeka u stvarnim uvjetima (engl. real-world data), koji su dostavljeni Europskoj komisiji tijekom procesa donošenja odluke, promijeniti prethodno doneseno negativno mišljenje CHMP-a.

Dodatno je, nastavno na žalbenu presudu Suda pravde od 14. ožujka 2024. godine u predmetu C-291/22 P, EMA odlučila sazvati novu znanstveno-savjetodavnu skupinu za područje neurologije (engl. Scientific advisory group on neurology, SAG-N) za lijek Translarna. Postupak ocjene se stoga vraća na ovu fazu početnog postupka obnove odobrenja. SAG je skupina znanstvenih stručnjaka koja se saziva kako bi dala odgovore na specifična pitanja koja postavljaju povjerenstva pri EMA-i tijekom postupka ocjene lijeka.

U sljedećih nekoliko mjeseci očekuje se revizija mišljenja CHMP-a o obnovi odobrenja za lijek Translarna. Odobrenje za stavljanje u promet za lijek Translarna je za sada još važeće.

Ishod ocjene zahtjeva za proširenje primjene Valdoxana

CHMP je dovršio svoju ocjenu zahtjeva za proširenje primjene antidepresiva Valdoxana kojim se primjena ovog lijeka trebala proširiti i na liječenje adolescenata s umjerenom do teškom depresijom. Iako je tvrtka odustala od zahtjeva za proširenje primjene lijeka, CHMP je suglasan da se informacije o lijeku ažuriraju kako bi se uključili rezultati ispitivanja podneseni uz ovaj zahtjev.

Nacrt mišljenja s općim preporukama vezano uz Creutzfeldt-Jakobovu bolest

CHMP je usvojio reviziju nacrta mišljenja s općim preporukama (engl. reflection paper) vezano uz Creutzfeldt-Jakobovu bolest i lijekove dobivene iz plazme i urina (dokument na engleskom jeziku dostupan je ovdje). Glavna promjena u ovoj reviziji je ukidanje dosadašnje preporuke kojom se kod doniranja krvi/plazme za frakcioniranje trebalo isključiti donore koji su proveli barem jednu godinu u Ujedinjenom Kraljevstvu (UK) između 1980. i 1996. godine. Broj slučajeva varijantne Creutzfeldt-Jakobove bolesti u UK-u opadao je u posljednja dva desetljeća. Posljednji poznati slučaj u UK-u prijavljen je 2016. godine, a infekcije prenesene transfuzijom nisu prijavljene u UK-u od 1999. godine.

Više o sjednici CHMP-a održanoj u svibnju 2024. godine možete pročitati na internetskim stranicama EMA-e, odnosno ovdje.

Više informacija o CHMP-u i do sada održanim sjednicama dostupno je ovdje.